Pharmazeutische Regulierungsangelegenheiten: Open Access

Einleitung: Zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen Brustkrebses (LABC) stehen unterschiedliche Kombinationen der neoadjuvanten Chemotherapie (NCT) zur Verfügung. Die Behandlung mit Zytostatika ist jedoch ein kostspieliges Unterfangen, da es zu wirtschaftlichen Unterschieden im Verbrauch der Gesundheitsressourcen kommt.

Ziel: Vergleich der Kosteneffizienz zweier NCT-Strategien.

Patienten und Methode: Es wurde eine Kosten-Nutzen-Analyse (CEA) von zwei Behandlungsschemata (4FE100C vs. 6FE100C) bei Patienten mit Brustkrebs im klinischen Stadium III durchgeführt , jede Kohorte umfasste 48 Patienten.

Wirksamkeitsparameter: pathologische Komplettremission (pCR).

Differenzielle Kosten: inkrementelles Kosteneffektivitätsverhältnis (ICER) unter Verwendung eines Markov-Modells. Die Ergebnisse werden als inkrementelle Kosten pro zusätzlicher Effektivitätseinheit ausgedrückt. Die Kosten wurden in mexikanischen (MXN) Pesos ($) ab 2005 ausgedrückt; sie wurden unter der Perspektive des öffentlichen Gesundheitssystems (SSP, Abkürzung auf Spanisch), IMSS genannt, mit einem Analysehorizont von 3 bis 4 Jahren berechnet. Um die Robustheit der Ergebnisse zu bestimmen, wurde eine Sensitivitätsanalyse durchgeführt, indem nur die direkten medizinischen Kosten mit einem Diskontsatz von 3 % modifiziert wurden.

Ergebnisse: Die Verwendung von 6FE100C bot eine höhere Wirksamkeit als 4FE100C; die direkten medizinischen Kosten für die Zytostatika für die NCT mit 6 FE100C und 4 E100C allein betrugen pro Fall 30.467,00 MXN (2.343,61 €) bzw. 18.004,00 MXN (1.384,92 €). Den höchsten Stückpreis erzielte Epirubicin. Die CEA zeigte, dass die Kosteneffizienz (C/E) bei 6 FE100C höher war, und das inkrementelle Kosteneffizienzverhältnis (ICER) zeigte, dass es notwendig war, 11.765.925,42 MXN (905.071,20 €) zu zahlen, da es uns sagt, wie viel zusätzlich für jede zusätzliche Wirksamkeitseinheit (pCR) gezahlt wird, was 6 FE100C gegenüber 4 FE100C voraussetzt. Die durchgeführte Sensitivitätsanalyse zeigt die Robustheit der Ergebnisse.

Schlussfolgerung: Das 6-FE100C-Schema ist die Strategie mit dem besseren Kosten-Nutzen-Verhältnis und ist kurzfristig die effizienteste zur Behandlung von LABC.

Es wurde über das Fehlen einer therapeutischen Äquivalenz (TE) zwischen generischen Antibiotika und dem Originalpräparat berichtet, selbst im Falle einer pharmazeutischen Äquivalenz (PE). Der pharmazeutisch aktive Wirkstoff von Teicoplanin wird hauptsächlich durch die Analoga der Gruppe A2 (A2-1 bis A2-2) repräsentiert, die im Originalpräparat in bestimmten Verhältnissen vorliegen.

Wir haben die Entwicklung dieser Verhältnisse bei freiwilligen Versuchspersonen untersucht, die zwei Dosierungsschemata erhielten (6 mg/kg intravenös alle 12 Stunden, dreimal und dann 6 mg/kg täglich über zehn Tage – Gruppe 1 – und 12 mg/kg intravenös alle 12 Stunden, dreimal, gefolgt von 15 mg/kg jeden zweiten Tag bis Tag 11 – Gruppe 2 –), und zwar mit einer speziellen HPLC-Methode, nach einer Einzeldosis (Tag 1) und im Steady State an Tag 11 (Tag 11).

Die weniger lipophilen Analoga A2-1, A2-2 und A2-3 nahmen zwischen D1 und D11 bei den Talkonzentrationen jeweils um 18 %, 11 % und 21 % (Gruppe 1) und 34 %, 14 % und 15 % (Gruppe 2) ab. Gleichzeitig stiegen die Verhältnisse der lipophileren Analoga A2-4 und A2-5 um 15 % und 19 % (Gruppe 1) und 13 % und 30 % (Gruppe 2). Diese Abweichungen werfen das Problem auf, dass Generika insgesamt die gleiche qualitative Zusammensetzung von Analoga (PE), aber unterschiedliche Anfangsverhältnisse aufweisen. Die bakterizide Wirkung des innovativen Teicoplanin ist bei seinen eigenen Verhältnissen der verschiedenen Analoga, die synergistisch wirken, optimal. Bei Generika würde dies zu Endverhältnissen in Blut und Geweben führen, bei denen das Risiko einer suboptimalen bakteriziden Wirkung besteht. Daher bleibt die Schlussfolgerung zur Bioäquivalenz und therapeutischen Äquivalenz dieser Generika mit dem Innovator höchst fraglich.

Biopharmazeutische Unternehmen suchen aktiv nach Möglichkeiten, die Komplexität von Studiendesigns zu vereinfachen und die Durchführbarkeit von Protokollen zu verbessern. Ein neuer Ansatz, den immer mehr Unternehmen verfolgen, ist die Einrichtung interner Moderationsausschüsse, die die Vorteile und Kosten verschiedener Elemente des Studiendesigns (z. B. Kriterien für die Teilnahme an Freiwilligen und Protokollverfahren) bewerten sollen. Ende 2012 führte Tufts CSDD ausführliche Interviews durch und stellte Profile interner Moderationsausschüsse zusammen, die kürzlich von zehn großen Pharmaunternehmen eingerichtet wurden . Dieser Artikel erörtert allgemeine Merkmale und Ziele von Ausschüssen und hebt die Herausforderungen bei der Einführung sowie erste Messgrößen für die Auswirkung von Ausschüssen hervor.

Es gibt drei Hauptinteressensgruppen bei der Regulierung von Medizinprodukten : Personen aus der Industrie, Regulierungsbehörden und Praktiker. Ein Medizinproduktbericht wird eingereicht, nachdem ein gerätebezogenes unerwünschtes Ereignis aufgetreten ist. Studien zeigen, dass die meisten Medizinproduktberichte mit Beobachtungen von Praktikern beginnen, aber Personen aus der Industrie 97 % der Berichte und Praktiker 3 % der Berichte einreichen. Die Ziele dieses Artikels sind, die wichtigsten Schwerpunktbereiche der Medizinproduktregulierung nach Angaben der Industrie, Regulierungsbehörden und Praktiker zu identifizieren und die Machbarkeit einer erhöhten Beteiligung von Praktikern an der Berichterstattung über Medizinprodukte zu untersuchen. Der Autor interviewte 5 Industrievertreter, 5 Regulierungsbehörden und 6 Praktiker. Die Ansichten der Interessensgruppen wurden durch ihre persönliche Verteilung der Wichtigkeit von Ergebnissen wie Kosten, Geschwindigkeit, Sicherheit und Wirksamkeit beeinflusst. Die Hauptperspektiven der Industrie, Regulierungsbehörden und Praktiker waren, dass die Medizinproduktregulierung inkonsistent und unvorhersehbar ist und dass die US-amerikanische Medizinproduktindustrie hinter Europa zurückbleibt. Die Ziele der einzelnen Interessensgruppen waren nicht aufeinander abgestimmt und führten zu einer Verzerrung, die zu einer unterschiedlichen Darstellung der FDA-Regulierung von Medizinprodukten führte. Eine an Praktiker gerichtete Umfrage zur Meldung von Medizinprodukten wurde an 1567 Praktiker des University of Pennsylvania Health System gesendet. 340 Umfrageantworten zeigten, dass 46 % der Praktiker Zeuge eines Medizinproduktversagens geworden sind, aber nur 19 % jemals einen Medizinproduktbericht eingereicht haben. Die Umfrageergebnisse zeigten, dass die Praktiker derzeit nicht über genügend Erfahrung oder Wissen zur Meldung von Medizinprodukten verfügen, um effektiv teilzunehmen und die Überwachung nach der Markteinführung positiv zu beeinflussen.